您现在的位置是:热门资讯 >>正文
专家:血友病的基因治疗将成趋势
热门资讯54476人已围观
简介专家:血友病的基因治疗将成趋势2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 ...
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成南阳市某某水泥制品维修网点疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成南阳市某某水泥制品维修网点新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
Tags:
相关文章
五一假期全国民航累计发送旅客997.1万人次
热门资讯记者从中国民航局了解到,2024年5月1日至5月5日,全国民航累计发送旅客997.1万人次,日均199.4万人次,比2019年劳动节假期日均增长11.1%;累计保障航班85986班,日均17197班, ...
【热门资讯】
阅读更多为什么河南这次雨这么大?何时停止?专家解答
热门资讯中央气象台今天发布强对流天气蓝色预警和暴雨橙色预警。现在降雨的核心地带集中在河南局地。 核心降雨带主要集中在河南局地 根据气象卫星监测,从昨天7月15日)到今天,河南部分地区出现了特大暴雨天气 ...
【热门资讯】
阅读更多国产首颗全电推通信卫星,正式投入运营!
热门资讯我国国产首颗全电推通信卫星亚太6E卫星成功投入运营图为亚太6E卫星。中国航天科技集团供图) 记者从中国航天科技集团获悉,国产首颗全电推通信卫星——亚太6E卫星15日在香港圆满通过了卫星在轨技术验 ...
【热门资讯】
阅读更多